基因治疗所用的目的基因及其来源（尤其是有否涉及国内外问题，应有查询资料），获得目的基因的材料方法和基因鉴定结果。ELISA试剂盒
载体
包括载体DNA的限制性内切酶图谱或基因库资料。ELISA试剂盒若有特殊的元件，如启动子、增强子及PolyA位点等，应提供详细资料。若有改变结构（如丢失片段，点突变或插入片段），须提供DNA测序结果。若属新的或改变结构的病毒载体，须提供组建的材料、方法、组建步骤及鉴定结果的全部资料。
非病毒型基因导入系统，均需一个能在人体细胞表达目的基因的质粒。除裸露DNA外，还须附加其它的组分进行加工，如脂质体、多肽、金属颗粒等。本指导原则不包括寡聚核苷酸（如AntisenseRNA,Ribozyme,RNAi等）类基因治疗制品。
DNA重组体
详细说明克隆步骤，ELISA试剂盒材料方法；DNA序列分析图谱和结果，注明启动子、增强子、插入顺序、目的基因及polyA顺序等；重组体的限制性酶切图谱和鉴定结果；重组体中基因表达水平和时程。
4．基因导入系统构建包括病毒载体与非病毒载体基因导入系统。
病毒载体基因导入系统包括腺病毒载体、逆转录病毒载体和腺相关病毒载体基因导入系统等。需详细描述形成单克隆原始病毒颗粒的方法、材料、技术路线和全部的鉴定方法、标准和结果。这些鉴定一般包括：结构鉴定（限制性酶切图谱和PCR分析）、整个病毒的序列分析（≤40kb），基因体外表达和生物活性，SDS-PAGE、表达盒DNA序列分析、Westernblot分析、转染效率、透射电镜负染法观察、复制型病毒的检测和其它污染因子的检测。
非病毒基因导入系统除裸DNA外，一般包括两个部分：一是哺乳动物细胞表达载体；二是其它载体物质，如脂质体、多肽或金属粒子等。为此，需说明目的基因导入系统的性质与内容。由于部分病人对青霉素的过敏反应，不用耐氨苄青霉素基因作耐药基因，而建议用卡那霉素或新霉素基因作耐药基因。若用物理方法导入，须提供其详细方法、步骤，基因导入效率及其表达的生物活性以及导入细胞后基因的稳定性，无重排或突变的证据。每一操作步骤必须鉴定其结果，通常的鉴定内容和方法有：限制性酶切图谱，基因的PCR扩增，表达盒DNA序列分析，SDS-PAGE，Westernblot分析等。

CLN3    神经细胞蜡样质脂褐质沉积病蛋白CLN3抗体
CKLFH3    趋化素样因子超家族成员3抗体
CHMP1B    染色质修饰蛋白1B抗体
CIRBP    冷诱导RNA结合蛋白抗体
CLASP1    细胞连接相关蛋白1抗体
CLASP2    细胞连接相关蛋白2抗体
phospho-CDK5(Tyr15)    磷酸化周期素依赖性激酶5抗体
ICMT    异戊烯半胱氨酸羧基甲基转移酶抗体
CLLD7    鸟嘌呤核苷酸交换因子CLLD7抗体
CKLFH4    趋化素样因子超家族成员4抗体
CKLFSF7    趋化素样因子超家族成员7抗体
CKLFH5    趋化素样因子超家族成员5抗体
CCDC64B    卷曲螺旋结构域蛋白64B抗体
CLLD8    组蛋白H3-K9甲基转移酶抗体
CKLFH6    趋化素样因子超家族成员6抗体
CNIH3    cornichon样蛋白抗体
CNKSR1    Ras激酶抑制因子连接增强蛋白1抗体

ELISA试剂盒